安斯泰来IZERVAY获得日本厚生劳动省有条件批准用于抑制地图样萎缩进展

东京，2025年9月19日-安斯泰来制药集团(TSE：4503，总裁兼首席执行官：冈村直树，“安斯泰来”)今日宣布，日本厚生劳动省(MHLW)已授予IZERVAY(avacincaptad pegol玻璃体内注射液：ACP)附条件批准，用于治疗萎缩性年龄相关性黄斑变性(AMD)患者的地图样萎缩(GA)进展。通过旨在为存在严重未满足需求的患者带来创新疗法的加速途径，公司在短短七个月内成功获得这一批准，使ACP成为日本首个也是目前唯一一款获批用于GA患者的治疗药物。

在全球GATHER1和GATHER2临床研究中，与假注射组相比，ACP显著降低了GA病变进展速率，并达到其主要终点[1]，[2]。GATHER1 试验中 12 个月内 GA 病变进展速率的平均降低幅度为 35%，GATHER2 试验中该数值为 18% [3]。在两年的随访中观察到持续疗效，且在首次注射后 6 个月时便已显现出疗效[1]，[2]，[4]。在这两项试验中，ACP的耐受性均表现一致良好，仅因不良事件停止治疗的参与者占比不足 2% [1]，[2]。

安斯泰来生物制药和眼科开发部高级副总裁Marci English

“这一批准凸显了GATHER临床项目的意义以及眼科持续创新的价值。在附条件批准体系下，我们将基于这些结果开展确证性研究，进一步加强证据基础，并深化对如何最大程度地帮助地图样萎缩患者的认识。”

GA(地图样萎缩)是年龄相关性黄斑变性的一种晚期不可逆形式，可导致进行性视觉丧失[5]。在日本，GA估计影响近10万人[6]，[7]。如果不及时治疗，估计有66%的GA患者会发展为法定盲或出现严重视力损伤——这是一个毁灭性打击，会严重破坏独立性和幸福感[8]，[9]。

ACP是一种补体C5抑制剂，可显著减缓GA病变面积增长;补体系统是导致视网膜细胞变性的关键因素，因此通过减少补体系统的激活，ACP 有望减缓视力损伤的进程。[3]，[10]

安斯泰来将与相关机构密切合作，为日本患者尽快提供ACP。公司已在当前财年(截至2026年3月31日)的财务预测中反映了此次批准的影响。

关于avacincaptad pegol(ACP)

ACP是一种合成的适配体，可抑制补体C5蛋白[10]。补体系统的过度激活和C5蛋白的异常活跃在继发于AMD的GA相关瘢痕形成和视觉丧失的发生和进展中起着关键作用[10]。通过靶向作用于C5蛋白，ACP被认为能够降低补体系统活性——已知该系统的异常激活会导致视网膜细胞变性，从而减缓GA进展[10]。

关于地图样萎缩(GA)

GA是年龄相关性黄斑变性(AMD)的一种晚期形式，可导致不可逆和进行性视觉丧失[8]，[10]，[11]。其可影响黄斑，即视网膜中央负责中心视力的区域。在发达国家，AMD是50岁以上人群视觉丧失的主要原因 [2]。在日本，估计有10万人患有GA，截至目前尚无获批的治疗方法[6]，[7]。

关于GATHER临床试验项目

在GATHER1(NCT02686658)临床研究和GATHER2(NCT04435366)临床研究中，IZERVAY达到了其主要终点，这两项研究均为随机、双盲、假注射对照、多中心Ⅲ期临床研究。这些研究评估了每月玻璃体内注射IZERVAY 2 mg治疗继发于AMD的GA患者的安全性和疗效。在这两项研究的前12个月，患者被随机分配接受IZERVAY 2 mg或假注射组，每月给药一次。共有286名受试者入组GATHER1，448名受试者入组GATHER2。这两项关键性研究的主要疗效终点均基于以下三个时间点的GA面积(通过眼底自发荧光测量)：基线、第6个月和第12个月。在两项研究的700多名GA患者中评价了安全性。

关于安斯泰来

安斯泰来是一家全球生命科学公司，致力于将创新科学转化为患者的价值。我们在肿瘤、眼科、泌尿、免疫和女性健康等疾病领域提供变革性的治疗方案。通过我们研究与开发项目，我们正在为具有高度未满足医疗需求的疾病开创全新的医疗解决方案。

参考文献

[1] Khanani AM, et al. Efficacy and safety of avacincaptad pegol in patients with geographic atrophy (GATHER2): 12-month results from a randomised, double-masked, phase 3 trial. Lancet. 2023 Oct 21;402(10411):1449-1458.

[2] Jaffe GJ, et al. C5 Inhibitor Avacincaptad Pegol for Geographic Atrophy Due to Age-Related Macular Degeneration: A Randomized Pivotal Phase 2/3 Trial. Ophthalmology. 2021 Apr;128(4):576-586.

[3] IZERVAY™ (avancincaptad pegol intravitreal solution) Prescribing Information. February 2025

[4] Khanani AM, et al. GATHER2: Two-Year Data. Presented at AAO 2023 127th Annual Meeting. San Francisco, CA. 11-03-2023 to 11-06-2023

[5] Boyer DS, et al. The pathophysiology of geographic atrophy secondary to age-related macular degeneration and the complement pathway as a therapeutic target. Retina. 2017;37(5):819-835.

[6] Cheung, C.M.G., Chen, Y., Holz, F.G. et al. Geographic atrophy in Asia. Graefes Arch Clin Exp Ophthalmol 263, 2081–2099 (2025).

[7] WHO. Japan Data. Date accessed: September 2025

[8] Keenan TDL, Cukras CA, Chew EY. Age-Related Macular Degeneration: Epidemiology and Clinical Aspects. Adv Exp Med Biol. 2021;1256:1-31.

[9] Colijn JM, et al. Enlargement of Geographic Atrophy From First Diagnosis to End of Life. JAMA Ophthalmol. 2021 Jul 1;139(7):743-750.

[10] Desai D and Dugel PU. Complement cascade inhibition in geographic atrophy: a review. Eye. 2022;36(2):294–302.

[11] Ayoub T and Patel N. Age-related macular degeneration. J R Soc Med. 2009;102(2):56