“五加和分子医学研究所”董事长董小岩：以责任守护健康

生物医药工程是多学科交叉、知识密集型的高新技术产业，综合了各种前沿技术成果，是衡量一个地区科技发展水平的标准之一。随着我国生物医药工程水平的不断提升，相关产业也将迎来新的发展。本期嘉宾董小岩，他是生物医药工程的资深从业者，在从业过程中，他又进行了哪些创新性探索?

董小岩，北京五加和分子医学研究所的创始人，遗传学博士、高级工程师。他以“基因治疗药物的研发及产业化”为理想，以“做好药，做老百姓用得起的基因药”为使命，致力于研究病毒载体和基因药物的产业化近三十年。

北京五加和分子医学研究所有限公司是一家专业从事基因治疗药物核心技术研发和服务的生物高科技公司。公司的核心团队来自病毒基因工程国家重点实验室，从事基因治疗关键技术病毒载体研究开发二十多年，曾参与AAV载体药物国家相关质量标准的制定，获得国家首个AAV基因药物临床试验批文，团队骨干多次承担和参与国家级科研项目，包括863、973、重大专项、科技支撑计划、国家自然基金等项目，目前已经申请了16项发明专利。

自2005年成立以来，公司一直致力于病毒载体技术的不断创新和应用，以及基因药物的研发。在AAV载体基因药物研发方面，以子公司锦篮基因为主体，治疗的疾病对象从单基因遗传病到各种缺乏有效治疗或需要终生用药的严重疾病。

在节目现场，北京五加和分子医学研究所有限公司的董事长董小岩先生向大家介绍了公司发展现状。目前企业研发管线里的新药研发项目20余项，涉及遗传病、感染性疾病、神经系统疾病、血液病、代谢性疾病、眼科疾病。公司的研发战略是从罕见病为特色的基因治疗药物研发入手，解决其无药可治的现状;并由罕见病扩及其它重大疾病的基因治疗，解决其未被满足的临床需求。现有业务包括早期研发、CMC研究、注册申报、临床试验以及药品上市后研究。

在CDMO服务方面，2018年公司在大兴生物医药基地成立了子公司北京五加和基因科技有限公司，致力于为pre-IND和IND阶段基因药物提供符合GMP标准的病毒载体制品研发生产服务，从前期工艺开发到中试和临床级制品的制备服务、质量研究服务和注册申报服务，尤其专注于基因药物包括AAV、HSV、LV和ADV等病毒载体制品的GMP生产和质量体系建设，为客户提供基因药物研发全产业链的服务。

企业肩负以责任守护健康的使命，致力打造具有国际竞争力的中国基因治疗药物CDMO专业服务平台，促进基因治疗研发公司(MAH)在亦庄和大兴聚集，现已成为大兴区规划建设的新药三大CDMO平台之一(抗体药物CDMO、基因药物CDMO、创新制剂CDMO)。

在节目的最后，董事长董小岩总结道，公司以“做好药，做老百姓用得起的基因药”为使命，相信“一劳永逸”治愈疾病的基因药物是新药未来的发展方向。未来，公司的研发团队将一直致力于基因治疗关键技术研究，在病毒载体尤其是AAV病毒载体的改进、生产系统的优化、规模化生产、质量标准研究、制品质量提升及应用领域拓展等方面不断探索和创新。